Nel giro di dodici mesi l’innovazione terapeutica in Europa ha segnato un’accelerazione senza precedenti recenti. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione di 104 nuovi farmaci, delineando le direttrici principali della ricerca clinica: oncologia, malattie endocrine e del metabolismo, neurologia, immunologia, patologie infettive e area cardiometabolica, che comprende diabete e obesità.
Il dato più rilevante riguarda la composizione delle approvazioni. Il 40% dei medicinali autorizzati è costituito da biosimilari, la quota più alta mai registrata a livello europeo. Si tratta di farmaci biologici altamente simili a prodotti già approvati, sviluppati dopo la scadenza dei brevetti, con l’obiettivo di ampliare l’accesso alle cure riducendone i costi.
A certificare il ritmo sostenuto è il bilancio del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA: 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (ATMP), 41 biosimilari e 10 generici. Sei medicinali sono stati inoltre ammessi al programma PRIME, riservato alle terapie destinate a rispondere a bisogni clinici non ancora soddisfatti. Nel complesso, il 2024 rappresenta il secondo valore più alto degli ultimi quindici anni per numero di raccomandazioni. «È stato l’anno più intenso degli ultimi quindici anni, anche per l’effetto del recupero dei dossier rinviati durante il Covid», ha spiegato Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell’EMA, come riporta Ansa.
Tra le autorizzazioni più significative spiccano le terapie geniche. Ha ottenuto il via libera la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, rara malattia ereditaria del sistema immunitario che colpisce prevalentemente i maschi, sviluppata con il contributo di Telethon e accompagnata da un percorso di supporto per il mondo accademico e non profit. Approvata anche una terapia genica in formulazione topica, applicata come gel, per il trattamento delle ferite in pazienti di tutte le età affetti da epidermolisi bollosa distrofica, patologia rara che rende la pelle estremamente fragile.
L’EMA ha inoltre espresso pareri positivi per tre medicinali destinati all’uso in Paesi extra-UE, tra cui un farmaco per la profilassi pre-esposizione (PrEP) contro il rischio di infezione da Hiv.
Sul fronte dell’innovazione, l’oncologia resta il settore trainante. Le nuove approvazioni includono terapie CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivata, una terapia cellulare derivata da cordone ombelicale per pazienti privi di un donatore compatibile e un’immunoterapia per il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio. Ampio anche il numero di anticorpi monoclonali e di terapie a bersaglio molecolare.
Segue l’area di endocrinologia e metabolismo, in forte crescita sia sul piano clinico sia su quello regolatorio. Immunologia, reumatologia e trapianti costituiscono la terza area per numero di nuove sostanze attive raccomandate, con dieci medicinali approvati. In neurologia arrivano nuove molecole destinate al trattamento dell’Alzheimer nelle fasi precoci e della distrofia muscolare di Duchenne.
Chiude il quadro l’area cardiometabolica, che integra cuore, diabete, obesità e metabolismo. Un ambito che l’EMA considera strategico e in rapida evoluzione, dove ricerca scientifica, prevenzione e regolazione stanno convergendo con crescente rapidità, ridefinendo le priorità delle politiche sanitarie europee.
